mRNA基因编辑工具：

小鼠模型是新药开发的核心工具，部分疾病由于缺乏合适的小鼠模型而导致新药开发受到阻碍。随着基因编辑工具的不断发展，基于mRNA-LNP递送基因编辑酶（如同源重组酶Cre、CRISPR/Cas酶等）为构建小鼠疾病模型带来了新的希望。

青鸟核酸（RNASci）提供mRNA-LNP基因编辑工具定制化服务，用于构建小鼠等疾病模型。

基因编辑mRNA产品：

产品名称	纯化方式	形式	规格
Cre mRNA	LiCl/磁珠	液体/冻干粉	100 μg 200 μg 500 μg 1 mg 5 mg 10 mg
	层析	液体/冻干粉
Cas9 mRNA	LiCl/磁珠	液体/冻干粉
	层析	液体/冻干粉

mRNA定制合成服务：

青鸟核酸提供一站式mRNA定制化解决方案，服务流程涵盖靶点评估、mRNA序列设计、体外转录（IVT）、mRNA纯化、靶向LNP开发、LNP包封、分析与检测。

 

定制化LNP配方：

经典 LNP 配方	经典 LNP 配方 SM-102 LNP、ALC-0315 LNP、MC3 LNP [经典的四组分 LNP，用于 mRNA 疫苗或小核酸的递送]
SORT LNP	50% DOTAP-LNP、30% 18PA-LNP [选择性器官靶向（SORT）LNP 系统，适用于肺、脾脏靶向递送] 详见SOTR LNP包封服务
抗体偶联 LNP	CD3-Ab/LNP、CD5-Ab/LNP [配体靶向 LNP 系统，适用于细胞靶向递送，如 T 细胞、造血干细胞等] 详见Ab-LNP偶联服务
其他/th>	其他指定的脂质配方

 

应用示例

宾夕法尼亚大学Drew Weissman、Stefano Rivella团队利用一种造血干细胞靶向LNP（anti-CD117 Ab-LNP）递送Cre mRNA，成功产生骨髓缺失α-珠蛋白基因的小鼠，完成了严重α-地中海贫血动物模型的构建【Blood. 2024 Oct 10;144(15):1633-1645】。