circRNA疫苗与药物开发:

环状RNA（circRNA, circular RNA）是一类共价、闭合、环状的单链RNA分子，不含游离的3'和5'末端。与线性mRNA不同，circRNA不易被外切酶降解，恰好线性mRNA的不足。circRNA因表现出更好的稳定性、较长的半衰期和较低的免疫原性，在需多次给药、或需避免免疫细胞吞噬的场景中具备突出优势，如蛋白替代疗法、细胞与基因疗法。

 

circRNA定制合成服务:

青鸟核酸（RNASci）提供circRNA预制产品和一站式circRNA定制化解决方案，服务流程涵盖靶点评估、circRNA序列设计、体外转录（IVT）、环化、circRNA纯化、LNP包封、分析与检测。 交付产物类型：IVT转录模板（质粒DNA）、或circRNA、circRNA-LNP（ug到mg级别）。

 

circRNA的生物医学应用:

circRNA蛋白替代疗法:

circRNA作为mRNA的升级版本，能够用于恢复因基因突变所导致的缺失/缺陷的蛋白功能，将编码功能性内源蛋白的circRNA递送至靶细胞和组织，以恢复健康的表型。

目前，基于circRNA技术开发的蛋白替代疗法已进入临床开发阶段：

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管线名称	编码蛋白th>	适应症	公司
HM2002	血管内皮生长因子（VEGF）	缺血性心脏病	上海环码 CirCode
RXRG001	人水通道蛋白1（hAQP1）	头颈癌放疗相关的口干症	RiboX Therapeutics

 

circRNA细胞与基因疗法:

circRNA的低免疫原性能够避免免疫细胞对编辑/修饰细胞的清除，因此在细胞与基因治疗领域可能优于线性mRNA，例如CAR细胞疗法、基因编辑疗法。