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mRNA CAR细胞疗法:

表达嵌合抗原受体(CAR)的 T细胞能够识别癌症相关抗原,特异性消除肿瘤细胞,在治疗血液肿瘤方面显示出显著的疗效。随着靶细胞拓展至其他免疫细胞(如巨噬细胞M、自然杀伤细胞NK),CAR细胞T疗法在实体瘤和自身免疫疾病领域中也取得重要突破。

针对mRNA CAR细胞疗法的开发,青鸟核酸(RNASci)提供mRNA定制化合成服务、靶向LNP开发服务,全力推进体内CAR细胞疗法的落地,解决细胞离体培养、电穿孔或病毒载体引发的潜在安全性问题。

mRNA定制合成服务:

青鸟核酸提供一站式mRNA定制化解决方案,服务流程涵盖靶点评估、mRNA序列设计、体外转录(IVT)、mRNA纯化、靶向LNP开发、LNP包封、分析与检测。

靶向LNP开发服务:

靶细胞 细胞标志物 mRNA 靶向递送解决方案 应用领域
T 细胞 CD3 anti-CD3 Ab-LNP 血液肿瘤
实体瘤
自身免疫疾病
心脏纤维化
肺部疾病等
CD5 anti-CD5 Ab-LNP
CD7 anti-CD7 Ab-LNP
/ 其他定制化LNP配方
其他细胞 / Ab-LNP或其他定制化LNP配方
注:Ab-LNP(抗体偶联 LNP)
mRNA-LNP 产品及定制化服务均包含常规检测项,如 LNP 包封率、粒径、PDI、Zeta电位.

附表 mRNA CAR细胞疗法临床管线:

靶点 CAR mRNA特征 CAR细胞修饰方法 适应症 企业
BCMA Descartes-08:
Anti-BCMA/CD28/CD3ζ
电穿孔(离体) 重症肌无力 Cartesian
电穿孔(离体) 多发性骨髓瘤
BCMA Descartes-15:
Descartes-08的下一代产品
电穿孔(离体) 多发性骨髓瘤 Cartesian
TROP2 MT-302:
Anti-TROP2/FcαRI(CD89)
LNP(体内) 上皮肿瘤 Myeloid
GPC3 MT-303: 结构未公开 LNP(体内) 肝细胞癌 Myeloid
CD19 JCXH-213: 结构未公开 靶向LNP(体内) B细胞非霍奇金淋巴瘤 嘉晨西海
BCMA SYS6020: 结构未公开 LNP(体外) 重症肌无力
多发性骨髓瘤
石药集团中奇制药
NKG2DL CTM-N2D:
Anti-NKG2DL/CD3ζ
电穿孔(离体) 难治性或复发性癌症 CytoMed
MSLN
MESO
Anti-MESO/CD28/CD3ζ 电穿孔(离体) 难治性实体瘤 瑞金医院
Anti-MSLN/4-1BB/CD3ζ 电穿孔(离体) 转移性胰腺导管腺癌 宾夕法尼亚大学
电穿孔(离体) 恶性胸膜间皮瘤
cMET Anti-cMET/4-1BB/TCRζ 电穿孔(离体) 恶性黑色素瘤 宾夕法尼亚大学
CD123 Anti-CD123/4-1BB/TCR 电穿孔(离体) 急性髓性白血病 宾夕法尼亚大学
CD19 Anti-CD19/4-1BB/TCRζ 电穿孔(离体) 霍奇金淋巴瘤 宾夕法尼亚大学